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新华网北京5月15日电(记者张妮):40%以上的患者确诊后没有接受任何治疗,半数以上的患者生活不能完全自理,特殊治疗药物价格昂贵我国首例粘多糖贮积症患者生存报告15日发布,揭示了患者的生存状况这组罕见病人的状况。为帮助这一特殊群体,业内专家呼吁完善我国罕见病诊疗保障体系,保障罕见病患者“最后一公里”用药无障碍、价格实惠。资料图中,新编辑魏亮拍摄到,每年5月15日是“国际粘多糖关爱日”,诊断困难、费用高的患者家属面临生存困难。

粘多糖病(以下简称MPs)是一种罕见的X连锁隐性遗传病,具有进行性致残和死亡。已列入2018年我国首批罕见病名录。该病是一种以基因突变为主的溶酶体贮存性疾病,发病率约为十万分之一。病人的身体会出现关节僵硬、角膜混浊、肝脾肿大、气道阻塞等症状,给生活带来极大的痛苦和不便。据报道,在中国,粘多糖病患者初步估计超过1万人。”5月15日,我国粘多糖贮积病罕见病患者生存状况分析报告(以下简称“报告”)正式发布。

该报告是在上海省罕见病防治基金会、上海市卫生与健康发展研究中心、上海省医学会罕见病学分会和上海儿科分会领导下撰写的,在北京郑玉粘多糖的帮助下疾病护理中心,以及北海康城、白奥万里、赛诺菲等企业的支持。据介绍,《报告》是世界上第一个也是最大的MPS患者样本。180名患者参与了调查,涉及患者信息、诊断经验、疾病特征、治疗经验、生活质量和患者负担六个维度。它由临床学会、研究机构和患者组织参与。据介绍,我国多发性硬化症患者家属面临着诊断难、治疗少、护理负担重、费用高等现实问题。

据调查,MPS患者确诊前平均就诊6次,最多50次。误诊24例,误诊时间69个月。此外,由于我国缺乏有效的特异性药物治疗,41%的患者确诊后未接受任何治疗,47%的患者只能对症治疗,甚至有8.95%的患者出国接受特异性药物治疗。在护理方面,60%的患者行动困难,54%的患者不能完全自理,80%的患者上学困难,导致全年平均110天的护理和陪护,63%的患者不得不放弃全职工作。在费用方面,数据显示,该病平均总支出36万元,是家庭年收入的1.61倍。

68%的家庭将家庭收入的40%以上用于治疗。他们平均每年要花5个月以上的时间。专家呼吁,对罕见疾病进行合理的诊断和治疗,如何解决多发性硬化症患者及其家属的生存困境,成为业内专家关注的焦点。上海市健康与健康发展研究中心主任金春林表示,针对多磺酸粘多糖的药物价格太高,家庭负担不起。这也是许多治疗罕见疾病的药物遇到的共同问题。解决这一问题的关键是建立多层次的保障体系,探索地方医疗保险、财政支持、社会救助、商业保险、企业多方合作的机制,不让患者因无力支付而陷入放弃治疗的困境。

上海省罕见病防治基金会主任李丁国说,开展这项研究的目的是从MPS的角度来展示中国罕见病患者生存所面临的共同挑战,有助于进一步探索建立我国罕见病诊疗保障体系,解决罕见病药品准入问题。”我们也高兴地看到,国家已经开始探索建立罕见病保护机制,一些省市也出台了罕见病药品保护政策。今后,希望通过立法,真正保障罕见病患者“最后一公里”药品的可及性和可负担性。”李定国说。北海康城制药有限公司董事长兼首席执行官薛群表示,“作为立足本土市场的新药创制公司,不仅要为患者提供有效的稀有药物治疗方案,还要积极参与推进我国稀有疾病生态系统建设,并与各方共同推动相关法律政策的制定,特别是如何解决药品问题,涉及到身体无障碍的问题,最终将惠及更多的罕见病患者乃至整个社会。

”此外,来自上海省罕见病防治基金会的专家学者、上海市健康与健康发展研究中心、上海医学会罕见病学分会和中医儿科学会共同参与了“手牵手”。绽放生命的酶动力——粘多糖贮藏疾病认知系列活动,15日正式启动。活动的目的是通过多学科研讨会、疾病知识宣传、病人和公众科普等形式,提高医生、病人和公众对MPS的认识。[编辑:袁晶晶]。。